WAnagrelid – organiczny związek chemiczny, lek cytostatyczny, stosowany w leczeniu nadpłytkowości samoistnej. Próbowano również stosować anagrelid w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej. Anagrelid zsyntetyzowano pierwotnie jako lek antyagregacyjny. Jego zdolność do zmniejszania poziomu płytek krwi wykryto zupełnie przypadkowo, pod koniec lat 80. w trakcie prowadzenia badań nad jego skutecznością w hamowaniu agregacji trombocytów. Od 1997 roku anagrelid zarejestrowany jest w Stanach Zjednoczonych jako lek przeznaczony do leczenia nadpłytkowości samoistnej.
WAntymonoglukonian sodu – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny, związek antymonu pięciowartościowego, lek stosowany w leczeniu leiszmaniozy.
WBortezomib – organiczny związek chemiczny, dwupeptydowa pochodna kwasu borowego, będąca silnym i odwracalnym inhibitorem proteasomu 26S.
WBosentan – organiczny związek chemiczny z grupy sulfonamidów, lek sierocy stosowany w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego. Jest podwójnym antagonistą receptora endotelinowego (ERA). Został wyprodukowany w szwajcarskiej firmie farmacetycznej Actelion. Na rynku występuje pod nazwą handlową Tracleer.
WIkatybant – organiczny związek chemiczny, syntetyczny dekapeptyd, antagonista receptora bradykininy typu 2.
WKladrybina – organiczny związek chemiczny, lek cytostatyczny z grupy antymetabolitów purynowych. Jest analogiem nukleozydu deoksyadenozyny, fazowo-specyficznym. Kladrybina zostaje konkurencyjnie wbudowana do DNA zamiast deoksyadenozyny, co kończy jego syntezę i powoduje śmierć komórki.
WKwas acetohydroksamowy – organiczny związek chemiczny z grupy kwasów hydroksamowych. Jest silnym i nieodwracalnym inhibitorem ureazy. Stosowany jako lek przy zakażeniu dróg moczowych.
WKwas kargluminowy – organiczny związek chemiczny, pochodna kwasu L-glutaminowego, stosowana w leczeniu hiperamonemii wywołanej niedoborem syntazy N-acetyloglutaminianowej.
WLonafarnib – wielofunkcyjny makrocykliczny organiczny związek chemiczny, inhibitor transferazy farnezylowej RAS, pierwszy lek zarejestrowany w leczeniu progerii.
WMacitentan – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny stosowany jako lek sierocy w leczeniu nadciśnienia płucnego. Jest podwójnym antagonistą receptora endotelinowego (ERA). Został wyprodukowany w szwajcarskiej firmie farmacetycznej Actelion. W 2012 z powodzeniem zakończono badanie kliniczne III fazy. Lek został zatwierdzony przez Agencję Żywności i Leków (FDA) 13 października 2013 roku. Stwierdzono, że macitentan nie wykazuje lepszego niż placebo działania w leczeniu zespołu Eisenmengera.
WMedyczne zastosowanie trójtlenku arsenu – wykorzystanie trójtlenku arsenu jako leku przeciwnowotworowego w leczeniu ostrej białaczki promielocytowej. Trójtlenek arsenu ma status leku sierocego; dostępny jest jako preparat farmaceutyczny Trisenox. W kontakcie z wodą tworzy kwas arsenawy, który jest prawdopodobnie właściwą substancją aktywną biologicznie.
WMifamurtyd – organiczny związek chemiczny o właściwościach immunostymulujących, stosowany w leczeniu kostniakomięsaka.
WMiglustat – organiczny związek chemiczny z grupy iminocukrów. Działa jako inhibitor syntazy glukozyloceramidu, stosowany w leczeniu choroby Gauchera.
WMitotan – organiczny związek chemiczny, dwupierścieniowy związek aromatyczny, chlorowany węglowodór stosowany niegdyś jako insektycyd, zamiennik DDT, stosowany w leczeniu raka kory nadnercza.
WNelarabina – organiczny związek chemiczny, cytostatyk, antymetabolit, stosowany w trzecim rzucie leczenia białaczki limfoblastycznej i chłoniaka limfoblastycznego. Lek został zarejestrowany w „wyjątkowych okolicznościach”. W dniu16 czerwca 2005 r. preparat uznano za „lek sierocy”.
WNilotynib – organiczny związek chemiczny będący inhibitorem aktywności kinazy białkowej. Wskazany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej u dorosłych pacjentów, u których występuje chromosom Philadelphia.
WNityzynon – inhibitor dioksygenazy 4-hydroksyfenylopirogronianu, stosowany w leczeniu tyrozynemii typu 1. Pierwotnie nityzynon był stosowany jako herbicyd.
WNusinersen – organiczny związek chemiczny z grupy oligonukleotydów, lek stosowany w leczeniu rzadkiej, genetycznie uwarunkowanej choroby neurologicznej, rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Wszedł do lecznictwa w grudniu 2016 roku i był pierwszym lekiem zatwierdzonym do leczenia tego schorzenia. Nusinersen ma w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej status leku sierocego.
WPirfenidon – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny z grupy pirydyn podstawionych grupą karbonylową mający w swojej strukturze pierścień benzenowy.
WRomidepsyna, znana również pod nazwą handlową Istodax – lek przeciwnowotworowy stosowany w skórnym chłoniaku T-komórkowym (CTCL) i innych obwodowych chłoniakach T-komórkowych (PTCL). Romidepsyna jest związkiem chemicznym pochodzenia naturalnego uzyskanym z bakterii Chromobacterium violaceum, który działa poprzez blokowanie enzymów – deacetylaz histonowych, przez co indukuje apoptozę. Jest czasem określany jako depsipeptyd, ze względu na klasę cząsteczek, do których należy. Romidepsyna została wyprodukowana w laboratoriach Gloucester Pharmaceuticals, która stała się własnością firmy farmaceutycznej Celgene.
WRyfaksymina, rifaksymina – organiczny związek chemiczny, antybiotyk należący do grupy ryfamycyn, wchłaniający się w nieznacznym stopniu z przewodu pokarmowego, stosowany w leczeniu zakażeń jelitowych. Jego stosowanie wiąże się ze względnie niewielkimi działaniami ubocznymi i z niskim ryzykiem rozwinięcia oporności u bakterii.